源瑞達?（納基奧侖賽注射液，CNCT19，Inaticabtagene Autoleucel Injection）是具有自主知識產權的靶向CD19的CAR-T細胞治療產品，擁有全球獨特的CD19 scFv（HI19a）結構和國際領先的生產制造工藝。2023年11月，源瑞達?（納基奧侖賽注射液）正式獲中國國家藥品監督管理局（NMPA）批準上市。
納基奧侖賽注射液先后獲得國家藥品監督管理局三項新藥臨床試驗許可（IND），用于治療成人復發或難治性急性淋巴細胞白血病、治療復發或難治性侵襲性B細胞非霍奇金淋巴瘤和治療兒童和青少年CD19陽性的復發或難治性B細胞型急性淋巴細胞白血病，并獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心“突破性治療藥物”認定和美國FDA孤兒藥資格認定（Orphan Drug Designation, ODD）。2022年12月，國家藥品監督管理局（NMPA）正式受理納基奧侖賽注射液治療成人復發或難治性B細胞急性淋巴細胞白血病（r/r B-ALL）的新藥上市申請（NDA）并納入優先審評。2023年3月，納基奧侖賽注射液用于治療成人r/r B-ALL臨床試驗申請獲得美國食品藥品監督管理局（U.S.FDA）許可。
白血病是最常見的血液腫瘤之一。成人B-ALL初治后復發率高，約60%的患者會進展到復發或難治階段（r/r B-ALL）。
成人r/r B-ALL患者預后極差，嚴重危及生命，臨床缺乏有效治療手段，中位OS僅2-6個月，5年OS率3%-10%，近30年生存無顯著改善，
存在巨大的未被滿足的臨床需求，急需新的有效治療延長患者的生存和提高患者生活質量。
用于治療成人復發或難治性B細胞急性淋巴細胞白血病（r/r B-ALL）的單臂、開放、多中心關鍵性臨床研究（NCT04684147）由中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）王建祥教授擔任主要研究者，在中國10家臨床中心開展。在2022年12月進行的第64屆美國血液學會（ASH）年會上，合源生物以口頭報告的形式向全球發布了這一關鍵性臨床研究數據（Oral Presentation, #0660）。該關鍵性臨床研究數據展示出持久的高緩解率和顯著降低的CAR-T治療相關毒性嚴重程度，為成人r/r B-ALL帶來長生存希望。
療效
安全性
可獲得高緩解率和深度緩解：3個月內ORR達82.1%且MRD陰性率達100%
中位RFS和OS均未達到，預估1年OS率為72.9%（中位隨訪10.6個月）
注冊臨床研究中，患者無論后續是否接受移植，OS無顯著差異
IIT研究中，無論后患者續是否移植，均表現出長期生存，無移植患者最長生存已達5年
超過100例中國B-ALL人群數驗證臨床療效，數據穩健
4-1BB結構使CAR-T療效更持久且降低CRS/ICANS發生率及嚴重程度；無血清培養體系更安全，更穩定
≥3級CRS發生率10.3%，≥3級ICANS發生率7.7%
所有發生CRS/ICANS的患者，治療后均恢復，無CRS導致的死亡
超過100例中國B-ALL人群數據證實：安全性穩健，顯著降低的CAR-T治療相關毒性
查看更多 +
010-65960020
