近日，國(guó)際權(quán)威學(xué)術(shù)期刊《Blood Advances》（IF=7.4）發(fā)表了題為“Inaticabtagene Autoleucel (CNCT19) in adult relapsed or refractory B-cell acute lymphoblastic leukaemia”的文章，中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）王建祥教授為通訊作者，王迎主任醫(yī)師和合源生物科技（天津）有限公司呂璐璐博士為共同第一作者，更新了中國(guó)自主原研CAR-T藥物納基奧侖賽注射液（CNCT19）治療成人復(fù)發(fā)難治急性B淋巴細(xì)胞白血病（r/r B-ALL)的長(zhǎng)期療效和安全性數(shù)據(jù)。

白血病是最常見的血液腫瘤之一。成人急性淋巴細(xì)胞白血病（B-ALL）初治后復(fù)發(fā)率高，約60%的患者會(huì)進(jìn)展到復(fù)發(fā)或難治階段（r/r B-ALL）。成人r/r B-ALL患者預(yù)后極差，嚴(yán)重危及生命，臨床缺乏有效治療手段，生存期僅2-6個(gè)月，近30年生存無(wú)顯著改善，存在巨大的未被滿足的臨床需求，急需新的有效治療延長(zhǎng)患者的生存和提高患者生活質(zhì)量。該研究是由中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）王建祥教授擔(dān)任主要研究者，是納基奧侖賽注射液用于治療成人復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血?。?/span>r/r B-ALL）的單臂、開放、多中心關(guān)鍵性臨床研究（NCT04684147）。在該研究中，共有48名r/r B-ALL患者接受了納基奧侖賽輸注，其中72.9%的患者曾接受過(guò)≥2種前線治療，16.4%的患者曾接受過(guò)造血干細(xì)胞移植。有效性：中位隨訪23.7個(gè)月，48名患者中有41名（85.4%）在接受納基奧侖賽輸注后達(dá)到微小殘留病變（MRD）陰性，中位緩解持續(xù)時(shí)間為20.7個(gè)月，中位無(wú)復(fù)發(fā)生存期為12.4個(gè)月，預(yù)估的2年總生存率為55.2%，16例患者生存超過(guò)24個(gè)月。安全性：分別只有12.5%和6.2%的患者發(fā)生了3級(jí)或更高級(jí)別的細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS）和免疫效應(yīng)細(xì)胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征（ICANS），沒(méi)有死亡與CRS或ICANS相關(guān)。該研究證實(shí)，CAR-T細(xì)胞（納基奧侖賽注射液）治療成人r/r B-ALL具有長(zhǎng)期的臨床獲益。

關(guān)于合源生物

合源生物創(chuàng)立于2018年6月，已成長(zhǎng)為中國(guó)細(xì)胞藥物產(chǎn)業(yè)自主創(chuàng)新的引領(lǐng)者，致力于成為全球領(lǐng)先的細(xì)胞與基因創(chuàng)新技術(shù)驅(qū)動(dòng)的新一代生物醫(yī)藥企業(yè)。公司首個(gè)核心產(chǎn)品源瑞達(dá)?（納基奧侖賽注射液，CNCT19）于2023年11月正式獲國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)上市。該產(chǎn)品是中國(guó)白血病治療領(lǐng)域首個(gè)CAR-T藥物，也是中國(guó)全自主創(chuàng)新的首個(gè)CD19 CAR-T藥物。公司深度合作國(guó)家一流院所，構(gòu)建了以CAR技術(shù)平臺(tái)、iPSCs技術(shù)平臺(tái)以及基因編輯技術(shù)平臺(tái)等為核心的國(guó)際化新藥研發(fā)體系，擁有覆蓋血液腫瘤、實(shí)體腫瘤及自身免疫性疾病等疾病領(lǐng)域的10余種管線產(chǎn)品在研。

源瑞達(dá)?（納基奧侖賽注射液，CNCT19，Inaticabtagene Autoleucel Injection）是具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的靶向CD19的CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品，擁有全球獨(dú)特的CD19 scFv（HI19a）結(jié)構(gòu)和國(guó)際領(lǐng)先的生產(chǎn)制造工藝，先后獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局三項(xiàng)新藥臨床試驗(yàn)許可（IND），用于治療成人復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細(xì)胞白血病、治療復(fù)發(fā)或難治性侵襲性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤和治療兒童和青少年復(fù)發(fā)或難治B細(xì)胞型急性淋巴細(xì)胞白血病，并獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心“突破性治療藥物”認(rèn)定和美國(guó)FDA孤兒藥資格認(rèn)定（Orphan Drug Designation, ODD）。2022年12月，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）正式受理納基奧侖賽注射液治療成人r/r B-ALL的新藥上市申請(qǐng)（NDA）并納入優(yōu)先審評(píng)。2023年3月，納基奧侖賽注射液用于治療成人r/r B-ALL IND申請(qǐng)也獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（U.S.FDA）許可。2023年11月，源瑞達(dá)?（納基奧侖賽注射液）正式獲中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)上市。

公司堅(jiān)持以滿足臨床需求為導(dǎo)向，通過(guò)嚴(yán)格的細(xì)胞治療產(chǎn)品生產(chǎn)和質(zhì)量體系，為患者打造安全、高效、可及的免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品。公司具有世界一流研發(fā)技術(shù)平臺(tái)，工藝開發(fā)平臺(tái)，質(zhì)量控制體系以及商業(yè)化生產(chǎn)基地，并于2021年6月獲得天津市首張細(xì)胞藥物《藥品生產(chǎn)許可證》。公司擁有多項(xiàng)發(fā)明專利，入選國(guó)家科技部國(guó)家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃項(xiàng)目即“科技助力經(jīng)濟(jì)2020重點(diǎn)專項(xiàng)項(xiàng)目”。