2024年10月26日下午，在北京經濟技術開發區的鼎力支持下，2024國際生物醫藥產業創新北京論壇“細胞與基因治療（CGT）藥物現在與未來”板塊，特邀藥品審評中心與審核查驗中心專家，解讀新規與審評策略，同時剖析核查常見問題助力企業臨床試驗應對策略。

本次會議由拜耳全球研發中心臨床運營中國區負責人徐佳慶主持，由中國藥品監督管理研究會藥品監管研究國際交流專業委員會主任委員薛斌開場致詞。

薛主任指出，本次會議將圍繞前沿藥物的審評策略、監管思考、核查常見問題、CGT藥物開發與臨床試驗管理策略，以及CAR-T細胞治療臨床評價等進行深入地交流討論，為CGT領域搭建一個開放、合作、共贏的良好平臺，旨在分享經驗、交流看法、分析問題、討論策略、展望未來，推動行業創新發展，為生物醫藥產業的創新注入新的活力。

主題演講

會議伊始，國家藥品監督管理局藥品審評中心生物制品藥學部副部長韋薇分享了基于先進治療藥品發展的技術監管思考，涵蓋了構建技術審評體系、優化申報路徑、加強溝通交流、建設人才隊伍和加強國際交流等多方面的內容。這為監管機構在面對先進治療藥品快速發展時如何更科學地履行職責、把控質量提供了清晰思路，同時也讓藥企進一步了解監管方向，有助于藥企在研發、申報等環節與監管要求更好地契合，減少信息不對稱帶來的潛在問題，促進監管與藥企在先進治療藥品領域形成更高效的互動與協同發展。

隨后，國家藥品監督管理局食品藥品審核查驗中心三處高級檢查員楊敬鵬解析了CGT核查常見問題以及細胞治療產品的發展情況，重點闡述了廠房設施、供者篩查、物料產品、生產管理、質量管理等方面核查關注點，以及常見問題與缺陷，為相關企業在CGT藥物的研發和監管方面提供了重要指引與參考。

接著，山東大學藥品監管科學研究院副院長趙維介紹了模型引導的CAR-T細胞治療臨床評價，分析了在中國患者體內的數據情況，以及細胞動力學對有效性和安全性的影響，還提出了新的定量系統藥理學模型及多中心研究方向，有助于藥企在研發過程中進一步提高研發效率和成功率，也為監管部門評估CAR-T細胞治療產品的有效性和安全性提供了新的視角和依據。

最后，星奕昂生物科技創始人王立群探討了CGT開發策略與未來展望，他指出當前細胞治療產品在應用端所面臨的挑戰需要通過開發2.0產品進行破局，通過分析NK細胞的優勢與劣勢，并加以iPSCs做NK細胞的流程、工藝創新及案例進行佐證，為CGT領域產品的后續開發提供了極具前瞻性的思路。

合源生物科技（天津）有限公司CEO呂璐璐從滿足臨床需求和解決痛點兩個維度，結合時間軸輔以實際案例分享了CAR-T產品的療效、安全性、獲批情況、適應癥拓展以及相應的醫保計劃、可利用的技術平臺與全球化思路，為生物醫藥行業中CAR-T產品的創新研發提供了寶貴經驗。

Avirmax創始人劉勝江以AAV的眼科基因治療的產品質量要求和規范為基礎，介紹了眼底疾病現狀、研發進展、生產優勢以及給藥挑戰與解決方案，并針對不同眼科疾病分別分享了相關用藥情況和生產要點，為眼科基因治療領域提供了清晰指引。

北京錦籃基因科技有限公司創始人吳小兵分析了基因治療遞送技術和產業發展趨勢，包括其工作原理、遞送系統分類及特點，重點闡述了AAV載體產品研發和生產等產業化過程中需要注意的相關選藥原則、臨床設計及進展，為基因治療遞送技術領域的從業者們提供了極具價值的參考。

進入圓桌論壇環節，在韋薇副部長的主持下，有幸邀請國家藥品監督管理局食品藥品審核查驗中心三處高級檢查員楊敬鵬，中國食品藥品檢定研究院生物制品檢定所副研究員納濤，北京醫院臨床試驗研究中心副主任王欣，中國藥品監督管理研究會CGT專委會副主任委員、CMAC政策法規工作組主任委員李潔，中源協和副總經理兼首席科學官張宇，北京引正基因科技有限公司CEO竺添，共同探討了“CGT的現在與未來”這個議題。

先是分析了我國CGT產品定義出臺的影響，如產品分類、技術要求和監管資源變化；接著討論了新技術應用過程中帶來的機遇與挑戰，如自動化生產和基因編輯技術；然后闡述了已批準CGT產品藥學變更管理中監管機構的考量；此外，還深入研究了CGT臨床試驗倫理審查和機構管理的重點難點，從不同維度為CGT藥物的發展提供了更全面的視角。

圓滿成功

本次“細胞與基因治療（CGT）藥物現在與未來專題論壇”在多方的積極參與和深入探討下圓滿結束。會議通過主題演講與圓桌對話，從監管、機構、藥企等不同視角，全面剖析了CGT領域的現狀與發展方向。無論是技術監管思考、核查問題解析、臨床評價介紹，還是開發策略探討和圓桌議題，都為CGT藥物的研發、生產、審評、臨床試驗等環節提供了寶貴指導和方向指引，為行業發展注入了強勁動力。

查看原文：“細胞與基因治療（CGT）”論壇：監管、臨床機構、企業多方聯動！